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研究人員發現鐮狀細胞性貧血兒童的治療得到改善

一組國際研究人員了解到,與鐮刀狀細胞性貧血相比,對烏干達患有鐮狀細胞性貧血的兒童進行羥基脲治療的劑量遞增效果更好,并且具有相似的副作用。

這項名為NOHARM MTD(在非洲具有瘧疾的非洲地區新穎使用羥基脲的藥物-最大耐受劑量)的研究集中于烏干達的兒童,但結果可能會影響包括美國和歐洲在內的全世界羥基脲的使用。研究結果發表在6月25日的“ 新英格蘭醫學雜志”上。

據烏干達坎帕拉馬凱雷雷大學,辛辛那提兒童醫院醫學中心和印第安納大學(IU)醫學院。

在這項研究中,烏干達的187名鐮狀細胞性貧血兒童接受了羥基脲治療。大約一半的人每天每公斤體重服用20毫克固定劑量。另一半接受的劑量逐漸增加,如果可以忍受的話,劑量從每天每千克體重25毫克開始,增加到每天每千克體重35毫克。醫生每2-3個月對孩子進行實驗室和臨床檢查以及潛在的副作用評估。

當研究小組計劃將孩子留在這些單獨的治療臂上兩年時,由于較高劑量的明顯好處,一個獨立的數據審查小組在研究開始約18個月后改變了療程。

“我們研究的數據安全和監控委員會指出,各治療組之間存在顯著差異,按劑量遞增的兒童具有優異的臨床效果,但副作用數量相同,因此在他們的建議下,我們停止了試驗并撤消了所有MMed的羅伯特·奧波卡(Robert Opoka)說,他監督了馬凱雷雷大學和烏干達穆拉戈醫院的這項研究。

鐮狀細胞性貧血是一種危及生命的血液疾病,它使紅細胞變形為鐮刀狀或新月形,并導致貧血,反復發作的疼痛,器官損害和早期死亡。這也是一個嚴重的全球性健康問題:在美國,約有100,000人受到影響,但全世界每年有300,000多名兒童患有這種疾病,其中80%以上的兒童出生于撒哈拉以南非洲。但是,鐮刀狀細胞的大多數治療方法尚未在非洲兒童中獲得,包括FDA批準的羥基脲可以有效減少急性和慢性疾病的表現。

辛辛那提兒童醫院血液學家Russell Ware博士說,早期在撒哈拉以南非洲地區的研究表明羥基脲是安全,可行且有效的治療鐮狀細胞性貧血。 NEJM紙。韋爾說,該藥物可增強胎兒血紅蛋白,從而減少紅血球的鐮刀形,并改善貧血,減輕疼痛和其他與鐮刀有關的事件,并減少輸血和住院等臨床干預措施。

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