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實驗藥物顯示出針對遺傳性ALS的早期前景

一種針對罕見的遺傳性肌萎縮性側索硬化癥(ALS)的實驗藥物已在位于波士頓馬薩諸塞州總醫院圣路易斯的華盛頓大學醫學院及其周圍其他地方進行的1期/ 2期臨床試驗中顯示出了希望該試驗表明,這種實驗藥物稱為tofersen,顯示出安全性的證據,值得進一步研究,并能降低患有肌萎縮性側索硬化癥的人的致病蛋白水平,或者ALS,由基因SOD1中的突變引起。

該研究結果于7月9日發表在《新英格蘭醫學雜志》上,已啟動了一項3期臨床試驗,以進一步評估tofersen的安全性和有效性。

首席研究員蒂莫西·米勒(Timothy M. Miller)醫師,華盛頓大學神經學教授大衛·克萊森(David Clayson)和醫學院ALS中心主任說:“ ALS是一種毀滅性的,無法治愈的疾病。”“雖然這種研究藥物僅針對一小部分患有ALS的人,但相同的方法-在疾病的根源阻止特定蛋白質的產生-可能會對患有其他疾病的人有所幫助。

“該試驗表明,tofsen顯示出安全性的證據,值得進一步研究,而且我們使用的劑量降低了疾病的臨床指標。甚至有跡象表明,它降低了ALS的臨床進展,盡管該研究并非旨在評估治療的有效性這種疾病,所以我們不能說什么確定的??偟膩碚f,結果就是我們所希望的,目前正在進行3期試驗。”

在美國,約有20,000人患有ALS。該疾病殺死控制步行,進食和呼吸的神經細胞。很少有人能夠在診斷后存活超過五年,而現有的治療方法只能減緩這種疾病的發展速度。

約有10%的ALS病例是遺傳的,其中五分之一是由SOD1突變引起的。這種突變會導致SOD1蛋白過度活躍,因此降低蛋白水平可能會幫助具有這些特定突變之一的ALS患者。

Tofersen是一種反義寡核苷酸,它是一種基于DNA的分子,會干擾構建蛋白質的遺傳指令。該分子旨在阻止SOD1蛋白的產生。在對具有SOD1突變的小鼠進行的早期研究中,當用寡核苷酸處理時,這些動物的壽命更長,神經肌肉損傷的跡象也更少。

為了評估寡核苷酸的安全性以及它在人體中是否具有生物活性,Biogen和參與研究的地點招募了50名患有SOD1 ALS的人進行1期/ 2期臨床試驗。隨機選擇參與者以將實驗藥物或安慰劑注射到其脊髓周圍的液體中。對于每三名被選擇接受Terfersen的參與者,一名被選擇接受安慰劑。每位參與者在12周內接受五劑。參與者分為四組,每劑分別接受20 mg,40 mg,60 mg或100 mg藥物。

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